AI制药，起跑落后

文｜司库财经，作者｜庆福，编辑｜嘉嘉

“传统医药研发周期长、失败率高、研发投入高，对于任何一家药企来说，新药的研发都是九死一生”，一位医药行业从业者表示，“极低的成功率、高昂的研发费用，导致药企必须在专利保护期内收回成本。”

据了解，目前药物的专利保护期是20年，而一款药品的研发需要十年以上，投入的研发资金高达十亿美元，而成功率只有1%。

对于医药公司来说，每一次新药的立项研发都是一场赌局，而随着AI技术爆发，创新药研发的赌桌被掀了起来——研发进程大幅度提高，研发成本指数级下降。

未来随着AI医疗、AI医药研发的进步，也许《我不是药神》中的场景再也不会出现。

高利润不代表高投入，中国药企止步创新药

“制药利润高，但国内药企绝大多数是等国外专利结束后的仿制药”，一位跟踪医疗行业的媒体记者向司库财经表示。

虽然政府鼓励创新药研发，但企业的积极性不高，包括西达本胺、泽布替尼等在内，更多是对海外创新药进行化学结构改造，有源头创新的很少。

据数据显示：2017年至2020年，在国内上市的37个Ⅰ类新药中，仅有3个产品具备原创新作用机制，在全球在研的401个靶点中，国内仅覆盖了80个。

国内药企止步创新药的原因并非利润。2022年，辉瑞制药营收为1003.3亿美元，利润率31.27%、葛兰素史克营收430.3亿美元，利润率42.85%。

而国内企业不论在营收还是利润上，都与国外巨头相差甚远，以中国生物制药为例，2022年营收为39.9亿美元，利润率只有10.4%。

“创新药收益更高，这也是为什么很多药企在肿瘤、阿尔茨海默症上投资研发新药的原因”，该名行业从业者表示，每一项疑难杂症的攻克，就代表着巨大的利润，“国内企业创新药积极性不高，更多是惧怕风险。”

据司库财经了解，创新药需要经过过体外、临床前动物、临床Ⅰ、临床Ⅱ、临床Ⅲ期等一系列审核流程，从立项研发到获批上市，需要10到15年时间，研发投资接近百亿人民币。

“创新药的成功率只有1%，一百个项目里面，只有一个能成功的”，该名行业从业者表示，“一旦成功，就会有巨大的市场和利润。”

以阿尔茨海默症为例，目前全球累计在阿尔茨海默病上的研发投入超过6000亿美元，失败的临床药物超过300种，失败率高达99.6%，但一旦成功，仅在国内，患有轻度认知障碍的人群就高达3877万人。

如何才能降低创新药的研发难度，提高研发成功率，实现药企与患者的双赢？

AI提高药物研发成功率，成资本新风口

创新药研发成功的关键在于靶点，所谓靶点就是药物与人体内生物大分子的结合部位，靶点可以是受体、酶、离子通道、转运体、免疫系统、基因等。多数创新药研发失败，都是因为靶点选择错误，

而AI在识别具有药物特性的分子、预测生物分子结构和相互作用等方面具有天然优势，BCG研究报告显示：AI 生成的药物分子在I期临床试验中，成功率高达90%，而在以往，成功率仅为50%。

除了成功率大幅度翻倍，还可以缩短研发时间和节省研发成本，英伟达数据显示：使用AI技术能使药物早期发现所需要的时间缩短66%，研发成本降低99.5%.

谷歌DeepMind及姊妹公司Isomorphic Labs旗下的AI药物研发模型AlphaFold也得出了类似的结论：创新药从概念到临床，传统方式需要12-18年，而借助AlphaFold这样的AI技术，只需要五年不到的时间。

另有数据显示：截至2023年12月，有24种AI发现的分子完成了第一阶段临床试验，其中21种取得了成功。

节省研发时间、降低研发费用，AI医药研发正在成为医药巨头们的标配。

目前全球AI药物研发企业约343家，潜在总额超过120亿美元。麦肯锡全球研究所（MGI）预计，生成式AI每年可为制药和医疗行业带来600亿至1100亿美元的经济价值。

药企布局AI医药的同时，AI公司也在跨界深耕医药研发行业。

据Pitchbook的数据：自2021年以来，全球AI药物研发初创公司的风投交易已有281笔，投资额达到77亿美元。这其中不乏谷歌、英伟达这样的AI巨头下场。

在5月8日，谷歌旗下AI药物研发模型AlphaFold再次完成升级，最新版本AlphaFold 3可以预测蛋白质、DNA、RNA等生物分子的结构以及它们如何相互作用。

黄仁勋更是将AI医疗、数字生物视为下一场惊人的技术颠覆，目前英伟达旗下的风投部门Nventures已经向7家AI药物研发初创公司投资，占到其总投资数量比例的37%。

AI医药研发已经成为AI行业的重头戏，但在国内，AI对医药研发领域的助力尚为弱小。

AI制药尚处起步阶段，或将面临两大困难

据数据显示：截至2023年底，全球AI制药企业数量高达897家，国内相关企业数量约为90家左右。这其中既有恒瑞医药这样的老牌药企，也有英矽智能、晶泰科技这样获得资本投资的新兴创业公司。

从目前来看，中国AI制药仍处于萌芽阶段，以头部企业英矽智能来说，2022年，英矽智能总营收为3015万美元，净亏损为2.22亿美元，其中医药研发服务贡献了95%的营收。

资本市场对于国内AI制药企业并不买账。2023年6月，英矽智能首次向港交所提交招股书，希望成为亚太地区首家上市的AI制药公司。

此后英矽智能上市失效，有分析认为，英矽智能在商业化路径上存在问题，其AI+Biotech的模式存在前期风险高，成本高，导致资本市场对其盈利能力产生怀疑。

为了打消疑虑，2024年3月，英矽智能在顶级学术期刊《Nature Biotechnology》发表研究成果，阐述了其首款由生成式AI发现和设计的潜在“全球首创”（first in class）TNIK抑制剂，来证明其技术能力。

几乎在同时，在沉寂数月后，3月英矽智能向港交所更新IPO招股书，希望在港股上获得相应融资。

其实相比国外，国内AI制药产业有着先天不足：

首先，国内企业创新药经验上少，药企的发展路径已经形成仿制药挣钱的惯性路径，即便AI能够大幅度降低创新药研发的难度，但是否有国内有药企能塌下心、专心去攻克研发创新药。

其次，AI制药的发展得益于数据挖掘、机器学习等技术的发展，得益于GPU技术提供的强大算力和预测能力，但目前美国对英伟达实施了出口管制，限制其高端GPU产品向中国出口。

因此在内外双重打压下，中国AI制药路险且艰，道阻且长，需要突破封锁，实现自我迭代。

近期，不论是谷歌、OpenAI，还是字节跳动豆包、腾讯混元，各大厂商都在升级或发布大模型，科技巨头们重拳出击，但除了在日常办公、查找资料上能提高效率外，AI对我们的生活到底还有哪些实质影响。

其答案在于医疗、教育等领域，也许随着AI的发展，将极大提高生产效率，抹平不同地区、不同人群在医疗、教育上的资源差异，这是人类社会希望的，更是AI发展的方向，科技从不作恶。